發(fā)布日期：2017-11-23

近日，總部位于華盛頓州西雅圖的朱諾治療公司公布了上述死亡病例迄今為止最全面的公眾調查結果，結果顯示患者的個性特征和“產品變異性”導致了致命的腦腫脹。該公司表示，目前正在改進細胞療法。

與朱諾治療公司沒有關系的田納西州孟菲斯市圣裘德兒童研究醫(yī)院兒科腫瘤學家Stephen Gottschalk提到，他仍然認為該公司臨床試驗的死亡病例有些神秘，但他贊揚了該公司的努力。Gottschalk說：“他們提出了一個非常全面的分析，并十分及時。”

據悉，相關療法被稱為嵌合抗原受體（CAR）－T細胞治療，它用一種新的表面蛋白平衡病人自己的免疫細胞，使其能夠在體內殺死癌細胞。這是一種很有希望的方法，被認為是2013年年度科學突破之一。今年早些時候，兩個CAR-T細胞產品被批準，分別用于治療兒童和成人急性淋巴細胞白血?。ˋLL）以及成人淋巴瘤。

朱諾治療公司在發(fā)生死亡病例的實驗中，為所有ALL病人提供了CAR-T細胞治療。在出現(xiàn)死亡病例之后，該實驗被中止，人們質疑其他CAR-T細胞療法是否也有類似風險。目前，美國批準的兩種CAR-T細胞療法在臨床試驗中沒有記錄出現(xiàn)腦水腫，盡管它們確實有神經毒性，如改變意識、頭痛、譫妄和混亂。

日前，在馬里蘭州舉行的癌癥免疫治療協(xié)會會議上，朱諾治療公司代表介紹了實驗當時發(fā)生了什么。一些參與者遭遇了嚴重的神經毒性，類似于其他CAR-T細胞實驗，有5名年輕人死于腦水腫。兩名患者的尸檢結果顯示，血腦屏障完整性被破壞。血腦屏障是一種將血液與中樞神經系統(tǒng)分隔開的膜壁，以保護大腦。

然而，轉基因T細胞和其他免疫細胞卻沒有從這些患者的腦組織中消失。但該公司相信，多個變量綜合在一起，導致了對病人大腦的毀滅性影響，盡管該公司并沒有詳細說明這些問題。

來源：科學網