發(fā)布日期：2018-01-18

1月17日，諾華制藥稱，美國FDA已經(jīng)接受公司CAR-T制品Kymriah (tisagenlecleucel)（之前稱為CTL019）用于不適于接受自體干細(xì)胞移植或移植（ASCT）后復(fù)發(fā)的成人復(fù)發(fā)或難治性(r/r)彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)治療的補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA），并授予其優(yōu)先審評認(rèn)定。

與此同時，歐盟EMA對Kymriah用于r/r B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病兒童及青年患者的治療以及用于不適宜接受ASCT的 r/r DLBCL成人患者治療的上市申請（MAA）授予了加速評估認(rèn)定。

優(yōu)先審評和加速評估是授予那些可大大提高嚴(yán)重疾病治療安全性和有效性的療法，同時旨在加速標(biāo)準(zhǔn)審評時間。如果這次申請得到FDA和EMA的批準(zhǔn)，kymriah將是第一種用于非霍奇金淋巴瘤和B細(xì)胞ALL這兩種差異性腫瘤的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法。

2017年8月，kymriah被FDA批準(zhǔn)成為全球第一個CAR-T細(xì)胞療法，用于難治性或復(fù)發(fā)至少兩次的B細(xì)胞前體急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)兒童和年輕成年患者的治療。

諾華癌癥全球藥物開發(fā)負(fù)責(zé)人Samit Hirawat表示：“CAR-T療法的首次被批準(zhǔn)真正重新定義了癌癥治療前景的未來。我們只是處在這種癌癥治療新時代的開端。優(yōu)先審評和加速評估的授予表明FDA和EMA已經(jīng)認(rèn)可了kymriah作為復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞ALL和DLBCL患者治療選擇的潛力。目前我們正同這些審評機(jī)構(gòu)進(jìn)行合作以盡快將該細(xì)胞療法用于更多的癌癥病患。”

Kymriah是一種新型的免疫細(xì)胞療法，同時屬于一次性療法，它使用病人自身的T細(xì)胞對抗癌癥。Kymriah利用4-1BB作為嵌合抗原受體的共刺激蛋白域來增強(qiáng)細(xì)胞的擴(kuò)增力和持久性。2012年，諾華與賓夕法尼亞大學(xué)達(dá)成了全球合作，以進(jìn)一步研究、開發(fā)和商業(yè)化Kymriah在內(nèi)的CAR-T細(xì)胞療法。

這次美國及歐洲的注冊申請是基于諾華公司開展的證實Kymriah安全有效性用于r/r B細(xì)胞ALL的兒童和年輕人及成人r/r DLBCL患者治療的全球臨床項目。關(guān)鍵臨床2期試驗JULIET的結(jié)果是本次Kymriah治療 r/r DLCBL患者sBLA和MAA申請的基礎(chǔ)，關(guān)鍵性2期試驗ELIANA的結(jié)果是本次Kymriah用于r/r B-cell ALL患者治療的MAA申請的基礎(chǔ)。

JULIET是Kymriah首個在成年 r/r DLBCL患者中進(jìn)行的全球注冊用臨床研究，同時也是評估CAR-T療法用于DLBCL治療規(guī)模最大的研究，入組患者來自10個國家的27個試驗點，這些國家包括美國、加拿大、澳大利亞、日本和歐洲（奧地利、法國、德國、意大利、挪威和荷蘭）。該研究的六個月初步分析數(shù)據(jù)已經(jīng)在2017年12月的美國血液學(xué)學(xué)會年會上公布。

ELIANA是全球首個涉及兒童患者的注冊用CAR-T療法臨床試驗，入組患者來自全球25個中心，患者來自美國、加拿大、澳大利亞、日本和歐盟（奧地利、比利時、法國、德國、意大利、挪威和西班牙）。

諾華公司計劃在2018向美國和歐盟以外地區(qū)進(jìn)行Kymriah用于兒童和年輕成人r/r B-cell ALL以及r/r DLBCL成人患者治療注冊申請的提交工作。（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章參考來源：Novartis granted US FDA Priority Review for Kymriah(TM) (tisagenlecleucel), formerly CTL019, for adults with r/r DLBCL

來源：新浪醫(yī)藥新聞